Tratamento da síndrome de Chediak-Higashi

O tratamento da síndrome de Chediak-Higashi antes da fase de aceleração limita-se ao controle adequado das infecções emergentes. No caso de abscessos profundos, além da terapia antibacteriana, o tratamento cirúrgico é indicado. A terapia na fase de aceleração é realizada de acordo com o protocolo destinado ao HPP, com TCTH alogênico subsequente obrigatório de um doador HLA-idêntico ou haploidêntico. Em 2006, Tardieu et al. publicaram os resultados de mais de 20 anos de experiência em transplante de pacientes com síndrome de Chediak-Higashi, realizados no Hospital Necker-Enfants Matades em Paris. A sobrevida de cinco anos foi observada em 10 de 14 pacientes, mas 2 de 10 pacientes sobreviventes apresentaram distúrbios neurológicos no período pós-transplante inicial e, em outros 3 pacientes, eles estrearam 20 anos ou mais após o transplante. Curiosamente, um paciente transplantado de um doador incompatível para o antígeno HLA 1 desenvolveu sintomas semelhantes apenas aos 21 anos, e apenas 4% das células do doador foram detectadas durante todo o período pós-transplante. Na ausência de terapia gênica, o TCTH continua sendo o único tratamento radical para pacientes com SCH.

Previsão

O prognóstico, na ausência de TCTH, é desfavorável, visto que crianças com síndrome de Chediak-Higashi geralmente não sobrevivem até os dez anos de idade. As causas de morte geralmente são infecções graves e síndrome hemorrágica. Vários pacientes com 20 anos de idade que não foram submetidos a TCTH foram descritos; no entanto, nesses pacientes, ao longo dos anos, há um aumento da linfoproliferação e o risco de linfoma maligno aumenta significativamente.