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Doença de Gaucher - Tratamento
Última revisão: 06.07.2025
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Anteriormente, não havia tratamento específico para a doença de Gaucher. No entanto, recentemente, foi comprovada a eficácia clínica da administração intravenosa de glicocerebrosidase placentária modificada, cosilada por ligante para captura seletiva por lecitina de manose em macrófagos. Neste caso, observou-se uma diminuição no tamanho do baço e do fígado e uma melhora nos parâmetros hematológicos. O efeito clínico foi alcançado com doses menores do que as utilizadas anteriormente, o que permite reduzir o custo do tratamento.
Em casos de baços extremamente grandes e em alguns casos de trombocitopenia ou anemia hemolítica adquirida, realiza-se a esplenectomia ou ressecção do baço. A remoção completa do baço leva a lesões ósseas mais agressivas e a um risco aumentado de tumores malignos. No futuro, a terapia de reposição enzimática bem-sucedida eliminará a necessidade de intervenção cirúrgica.
Na cirrose descompensada, realiza-se o transplante hepático. Ele não elimina o defeito metabólico, sendo necessária a observação a longo prazo para avaliar o grau de re-acúmulo de lipídios hepáticos. O TMO também é realizado, mas seu risco é significativamente maior do que com a terapia de reposição enzimática.
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