Um método de tratamento de doenças genéticas é encontrado

Para restaurar as funções das células imunes e nervosas afetadas, cientistas anteriores usaram o princípio de uma "boneca aninhada" de célula viral. A técnica baseou-se na introdução do gene diretamente no vírus e no próprio vírus nas células-tronco do sangue, graças ao qual o componente terapêutico foi entregue ao local necessário.

A medicina moderna tem uma ampla gama de doenças, muitas vezes bastante severas e difíceis de curar, cuja ocorrência é devida a deficiências genéticas de um caráter inato ou adquirido. O estudo do trabalho dos genes é realizado pela biologia molecular, o que nos permitiu afirmar a ideia de terapia genética como uma oportunidade para curar doenças graves.

A idéia baseia-se na necessidade de substituir o gene por funções prejudicadas pela sua cópia "saudável". Para executar esta ação, os vírus são conhecidos por sua capacidade de penetrar facilmente nas células. De acordo com os pesquisadores, é suficiente fornecer o vírus com o gene necessário, e o próprio vírus deve neutralizar o fator patogênico e iniciá-lo para as células afetadas.

As dificuldades enfrentadas pelos cientistas no processo de pesquisa estão relacionadas à complexidade de entregar o vírus portador ao "endereço exato", uma vez que as células possuem uma forte proteção contra qualquer penetração hostil. Mesmo depois de obter o vírus com o gene na célula desejada, é necessário preservar a atividade do gene para que ele possa lidar com o defeito genético local. Outro problema é o ajuste do sistema imunológico para perceber a cópia do gene como segura e vital.

O Instituto Científico de San Rafael (Milão, Itália), de acordo com a revista "Ciência", lidou com todos os problemas complexos. Dois artigos descrevem o progresso no tratamento de pacientes que sofrem de doenças genéticas - leucodistrofia metachromatic e síndrome de Wiskott-Aldrich.

A leucodistrofia da doença é uma patologia rara causada por uma mutação no gene ARSA. O gene é responsável pela operabilidade dos lisosomas, que realizam uma função de purificação no corpo. Alterações ao nível da ARSA também ocorrem como resultado da acumulação e morte subseqüente em células de substâncias nocivas. Na maioria das vezes, esses processos ocorrem no cérebro e na medula espinhal, de modo que a sintomatologia é mais manifestada por anomalias mentais, neuromusculares e sensoriais. As situações mais difíceis levam à morte do paciente alguns anos após a descoberta dos primeiros sintomas dolorosos.

Introduzir um gene saudável no sistema nervoso é uma tarefa bastante complicada, que os cientistas foram ajudados a resolver pelas células-tronco hematopoiéticas do paciente. Essas células estão localizadas nas estruturas da medula óssea ou na corrente sanguínea. Como resultado dos esforços da equipe médica de Milão, o lentivírus com o gene ARSA embutido nas células-tronco pode atingir o sistema nervoso.

A preservação da atividade do gene ARSA foi conseguida fornecendo células hemopoiéticas com vários componentes do vírus. Ao mesmo tempo, os pacientes não tiveram nenhum efeito colateral em suas próprias células estaminais do sangue: nem as reações imunes, nem as mudanças de pressão. O teor de proteína no líquido cefalorraquidiano sob a influência do gene ARSA normalizado ao longo do ano em todas as disciplinas.

Para se livrar da síndrome de Wiskott-Aldrich, associada à disfunção do gene e à redução das defesas do corpo, era o mesmo método genético e terapêutico.

Os autores dos trabalhos chamam a atenção para o fato de que até agora apenas um gene foi violado. Doenças que envolvem a derrota de vários genes estão esperando seu tempo. Mas já é possível dizer com certeza que o uso de células-tronco do paciente é um avanço no tratamento de patologias genéticas.

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