Encontrada a cura para doenças genéticas

Para restaurar as funções de células imunológicas e nervosas danificadas, os cientistas utilizavam anteriormente o princípio da "matryoshka" viral-celular. O método baseava-se na introdução de um gene diretamente no vírus e do próprio vírus em células-tronco sanguíneas, graças às quais o componente terapêutico era levado ao local necessário.

A medicina moderna aborda uma ampla gama de doenças, muitas vezes bastante graves e difíceis de curar, cujo aparecimento é causado por falhas genéticas de natureza congênita ou adquirida. A biologia molecular estuda o funcionamento dos genes, o que permitiu que a ideia da terapia gênica se estabelecesse como uma possibilidade de cura para doenças graves.

A ideia se baseia na necessidade de substituir um gene com funções prejudicadas por sua cópia "saudável". Os vírus, conhecidos por sua capacidade de penetrar facilmente nas células, permitem que essa ação seja realizada. Segundo os pesquisadores, basta fornecer ao vírus o gene necessário, neutralizar o fator patogênico presente no próprio vírus e lançá-lo nas células afetadas.

As dificuldades que os cientistas encontraram durante o processo de pesquisa estão relacionadas à complexidade de entregar o vírus portador ao "endereço preciso", uma vez que as células possuem forte proteção contra qualquer penetração hostil. Mesmo após o vírus com o gene entrar na célula desejada, é necessário manter a atividade do gene para que ele possa lidar com o defeito genético local. Outro problema é a reconfiguração do sistema imunológico para perceber a cópia do gene como segura e vital.

O Instituto San Raffaele, em Milão, Itália, conforme relatado pela revista Science, superou todos os desafios. Dois artigos descrevem os sucessos no tratamento de pacientes com doenças genéticas – leucodistrofia metacromática e síndrome de Wiskott-Aldrich.

A leucodistrofia é uma patologia rara causada por uma mutação no gene ARSA. O gene é responsável pelo funcionamento dos lisossomos, que desempenham uma função de limpeza no corpo. Alterações no nível do ARSA também ocorrem como resultado do acúmulo e subsequente morte de substâncias nocivas nas células. Na maioria das vezes, esses processos ocorrem no cérebro e na medula espinhal, de modo que os sintomas se manifestam principalmente por anomalias mentais, neuromusculares e sensoriais. As situações mais graves levam à morte do paciente alguns anos após a detecção dos primeiros sinais dolorosos.

Introduzir um gene saudável no sistema nervoso é uma tarefa bastante difícil, que os cientistas conseguiram resolver com a ajuda das próprias células-tronco hematopoiéticas do paciente. Essas células estão localizadas em estruturas da medula óssea ou na corrente sanguínea. Graças aos esforços da equipe médica de Milão, o lentivírus com o gene ARSA saudável introduzido nas células-tronco conseguiu atingir o sistema nervoso.

Os cientistas conseguiram manter a atividade do gene ARSA fornecendo às células hematopoiéticas diversos componentes do vírus. Ao mesmo tempo, os pacientes não apresentaram efeitos colaterais em suas próprias células-tronco sanguíneas: nenhuma reação imunológica, nenhuma alteração na pressão. O conteúdo proteico no líquido cefalorraquidiano sob a influência do gene ARSA normalizou-se ao longo de um ano em todos os indivíduos.

A síndrome de Wiskott-Aldrich, associada à disfunção genética e à diminuição das defesas do corpo, foi curada usando o mesmo método de terapia genética.

Os autores dos trabalhos chamam a atenção para o fato de que até o momento apenas um gene foi derrotado. Doenças que envolvem danos a vários genes ainda aguardam ansiosamente. Mas já é possível afirmar com segurança que o uso de células-tronco de pacientes representa um avanço no tratamento de patologias genéticas.

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