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Um avanço no desenvolvimento de medicamentos para o tratamento da fibrose cística
Última revisão: 23.04.2024
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Os biólogos de células de Harvard do Hospital Geral de Massachusetts fizeram um avanço no desenvolvimento de medicamentos para o tratamento da fibrose cística, uma doença mortal que leva cerca de 500 vidas por ano no mundo.
Os cientistas têm reprogramado células da pele de pacientes com fibrose cística em induzidas células estaminais pluripotentes (IPS), que são semelhantes às células estaminais embrionárias, e cultivadas epitélio pulmonar deles específico para doentes com lesões das vias respiratórias fibrose cística.
Este cientista de tecido Harvard agora pode crescer em quantidades ilimitadas. Todas as células do epitélio obtidas no laboratório contêm uma mutação de delta 508, que representa cerca de 70 por cento de todos os casos de fibrose cística e 90 por cento da doença detectada nos Estados Unidos. Além disso, suas células também carregam uma mutação G551D, que é encontrada em 2% de todos os pacientes com fibrose cística.
O trabalho foi feito sob a direção de Jayaraj Rajagopal e publicado no suplemento à revista Cell Stem Cell.
De acordo com Douglas Melton, um dos diretores do Harvard Stem Cell Institute (Douglas Melton), "os resultados deste estudo possibilitam a obtenção de milhões de células para rastrear drogas e, pela primeira vez, células de pessoas doentes podem se tornar alvos de drogas experimentais fibrose cística ".
O tecido epitelial, criado por Rajagopal e colegas, também fornece células para o estudo de doenças respiratórias, como asma, câncer de pulmão e bronquite crônica. Isso pode acelerar o desenvolvimento de métodos de tratamento para essas doenças.
Comentando a conquista de seu grupo, Rajagopal observa: "Não estamos falando sobre o tratamento da fibrose cística, estamos apenas falando sobre um remédio que pode aliviar o principal problema da doença - a derrota do epitélio do sistema respiratório.
Fibrose cística, encontrada nos primeiros dias da vida de uma pessoa ou na primeira infância - a causa da mortalidade precoce. Atualmente, os pacientes podem viver até 30 anos devido ao tratamento efetivo de infecções concomitantes e diagnóstico genético médico precoce da doença. Mas, apesar dessas conquistas, o sucesso na erradicação da causa subjacente da fibrose cística não é excelente. Um defeito de um gene que codifica para um regulador de condutividade transmembranar da fibrose cística da proteína causa espessamento dos segredos das glândulas de secreção externa. Como resultado da dificuldade na saída do segredo, mudanças ocorrem no trato respiratório, pancreático e gastrointestinal, e os cílios do epitélio são interrompidos.
"Nós fizemos uma linha celular excelente para que possamos ver a eficácia da droga em relação aos efeitos da mutação G551D, e agora estamos empenhados em rastrear medicamentos destinados à mutação do delta 508", notas Rajagopal.
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