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Foi feito um avanço no desenvolvimento de medicamentos para tratar a fibrose quística
Última revisão: 01.07.2025
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Biólogos celulares de Harvard, do Hospital Geral de Massachusetts, fizeram um grande avanço no desenvolvimento de medicamentos para tratar a fibrose cística, uma doença mortal que tira cerca de 500 vidas no mundo todo a cada ano.
Cientistas reprogramaram células da pele de pacientes com fibrose cística em células-tronco pluripotentes induzidas (iPS), que são semelhantes às células-tronco embrionárias, e desenvolveram epitélio pulmonar específico para pacientes com doença das vias aéreas relacionada à fibrose cística.
Cientistas de Harvard agora podem cultivar esse tecido em quantidades ilimitadas. Todas as células do epitélio obtidas em laboratório contêm a mutação delta 508, que causa cerca de 70% de todos os casos de fibrose cística e 90% da doença diagnosticada nos Estados Unidos. Além disso, suas células também carregam a mutação G551D, encontrada em 2% de todos os pacientes com fibrose cística.
O trabalho foi supervisionado por Jayaraj Rajagopal e publicado em um suplemento do periódico Cell Stem Cell.
De acordo com Douglas Melton, um dos diretores do Instituto de Células-Tronco de Harvard, "os resultados deste estudo possibilitam a obtenção de milhões de células para triagem de medicamentos e, pela primeira vez, células de pessoas com fibrose cística podem ser usadas como alvos para medicamentos experimentais".
O tecido epitelial criado por Rajagopal e colegas também fornece células para pesquisas sobre doenças respiratórias, como asma, câncer de pulmão e bronquite crônica. Isso também pode acelerar o desenvolvimento de tratamentos para essas doenças.
Comentando sobre a conquista de seu grupo, Rajagopal observa: "Não estamos falando sobre uma cura para a fibrose cística, estamos falando apenas de um medicamento que pode aliviar o principal problema da doença: danos ao epitélio dos órgãos respiratórios.
A fibrose cística, detectada nos primeiros dias de vida ou na primeira infância, é a causa da mortalidade precoce. Atualmente, os pacientes podem viver até 30 anos graças ao tratamento eficaz de infecções concomitantes e ao diagnóstico médico e genético precoce da doença. Apesar dessas conquistas, o sucesso na erradicação da causa original da fibrose cística é pequeno. Um defeito em um gene que codifica a proteína reguladora da condutividade transmembrana da fibrose cística causa o espessamento das secreções das glândulas de secreção externa. Como resultado da dificuldade no escoamento da secreção, ocorrem alterações nos órgãos respiratórios, no pâncreas e no trato gastrointestinal, e o funcionamento dos cílios do epitélio é interrompido.
"Criamos uma ótima linhagem celular para ver se um medicamento é eficaz contra os efeitos da mutação G551D, e agora estamos buscando medicamentos que tenham como alvo a mutação delta 508", diz Rajagopal.
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