Os seres humanos são imunes à CRISPR

Provavelmente, a maioria dos leitores sabe da existência do editor de genoma CRISPR, em torno do qual se discute há muito tempo e se fizeram diversas descobertas científicas. No entanto, como garantem especialistas da Universidade de Stanford, algumas pessoas conseguem ter proteção imunológica contra a introdução de genes no DNA, o que torna o uso dessa tecnologia impraticável.

Cientistas da Universidade de Stanford fizeram uma descoberta inesperada durante sua pesquisa: a maior parte da humanidade possui proteção imunológica contra o método de edição genética CRISPR.
Os especialistas analisaram o sangue de mais de vinte recém-nascidos e doze voluntários de meia-idade. A análise levou em consideração o conteúdo de anticorpos do tipo de proteína Cas9 – este é o tipo usado para revisar e cortar a hélice do DNA. Os especialistas observaram que mais de 65% dos indivíduos possuíam células T que criavam proteção contra a influência da Cas9.

O que os especialistas descobriram demonstra que o tratamento genético associado à remoção de mutações não levará a um resultado positivo e não pode ser usado em humanos. O processo de proteção bloqueará a possibilidade de usar o método CRISPR, que deveria ajudar a curar doenças graves. "Além disso, a imunidade pode provocar o desenvolvimento de intoxicação significativa no corpo humano", diz o Dr. Matthew Porteus.

A questão é que o tipo de proteína Cas9 mais popular, usado ativamente em pesquisas relacionadas à CRISPR, é obtido de um par de microrganismos – Staphylococcus aureus e Streptococcus pyogenes. Essas são as bactérias que entram sistematicamente no corpo humano, de modo que o sistema imunológico humano as "conhece de vista".

No entanto, existe uma solução para esse problema. É provável que os cientistas comecem a desenvolver tecnologias avançadas adicionais que utilizem micróbios que não estão na lista de "hóspedes frequentes" do corpo humano. Por exemplo, é possível usar microrganismos que vivem nas profundezas de fontes hidrotermais. Alternativamente, a técnica de edição genética in vitro de estruturas celulares pode ser bem-sucedida.

Cientistas têm usado a "faca genética" - a tecnologia CRISPR - recentemente. A tarefa dos especialistas era curar pacientes com a síndrome de Hunter - uma patologia genética complexa, embora rara. O paciente era injetado com vários bilhões de genes corretivos copiados, em combinação com um "kit de ferramentas" especial que corta a hélice do DNA. Outros experimentos foram planejados, nos quais mais pacientes participariam – presumivelmente, aqueles que sofriam de outras doenças graves. Por exemplo, eles poderiam se tornar pacientes com fenilcetonúria ou uma doença como hemofilia B.
O progresso e os resultados do trabalho foram publicados no bioRxiv, bem como na MIT Technology Review.

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