A FDA aprovou o primeiro medicamento para o tratamento etiológico da fibrose cística

A US Food and Drug Administration (FDA) aprovou o uso do primeiro medicamento para a terapia etiológica da fibrose cística, informa AP.

A fibrose cística é uma doença hereditária que é causada por qualquer mutação no gene do regulador da condução transmembranar no CFV (regulador de condutância transmembranar da fibrose cística). Esta proteína, sendo um canal iônico, regula o transporte de íons de água e cloro através das membranas das células das mucosas. Devido a mudanças na estrutura CFTR, a viscosidade do muco aumenta, o que leva à sua acumulação nos sistemas respiratório, digestivo e genitourinário. Isso, por sua vez, é repleto de infecções crônicas graves dos órgãos relevantes, pelo que muitos pacientes não vivem até a idade adulta.

Até agora, não havia tratamento etiológico (agindo sobre a causa da doença) na fibrose cística - em tais pacientes apenas utilizava terapia sintomática.

Nova droga Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), desenvolvido pela empresa farmacêutica americana Vertex Pharmaceuticals, melhora o trabalho de CFTR, em que, devido a uma mutação no aminoácido glicina posição 155 é substituída por ácido aspártico (tal proteína variante denotado G551D-CFTR). Em particular, ela aumenta a probabilidade de abertura dos canais de iões sob a acção do AMP cíclico (AMPc) e de aumentar a corrente através da membrana de cloro, fibrose cística prejudicada.

O curso experimental de ivakaftora melhorou os índices de função pulmonar em uma média de 10% e ajudou-os a ganhar peso (a fibrose cística geralmente tem déficit de peso corporal) e também melhorou significativamente o bem-estar.

Kalydeco é produzido na idéia de comprimidos contendo 150 miligramas de substância ativa e projetados para serem retirados duas vezes ao dia. A FDA aprovou isso para uso em adultos e crianças com mais de seis anos de idade. A eficácia e a segurança da medicação em crianças pequenas estão sendo investigadas.

A mutação, na qual o ivacafluor é ativo, está no centro de apenas quatro por cento dos casos de fibrose cística, ou seja, de cerca de 30.000 americanos que sofrem desta doença, a droga pode ajudar apenas cerca de 1200 (a droga será administrada somente após o G551D-CFTR do paciente ser detectado). A maioria dos casos de fibrose cística estão associados a uma mutação em que na posição 508 CFTR não há aminoácido fenilalanina (variante da proteína CFTR-ΔF508). Para esta forma da doença, a Vertex desenvolveu o medicamento VX-809, que ainda está sendo submetido a ensaios clínicos.

"Embora [ivacafluor] não seja para a maioria dos pacientes, prova que você pode detectar um erro nos genes e desenvolver racionalmente uma droga que elimina o problema", disse o diretor do programa de fibrose cística na Universidade de Nova York em Buffalo Dryci Borovits (Drucy Borowitz).

O desenvolvimento do Ivakaftor custou ao Vértex centenas de milhões de dólares. US $ 75 milhões doaram a Fundação Cystic Fissure. O curso anual de tratamento com este medicamento custará 294 mil dólares, o que o torna um dos medicamentos mais caros.

"O preço de um medicamento é atribuído de acordo com seu valor para um grupo tão pequeno de pacientes", explicou a vice-presidente executiva da Vertex, Nancy Wysenski, aos analistas. Ela observou que pacientes sem seguro médico ou aqueles cuja renda familiar não exceda 150 mil dólares por ano, a empresa fornecerá o medicamento de graça. Além disso, cobrirá 30% do preço da Kalydeco para certos grupos de pacientes segurados.

[1], [2], [3], [4], [5], [6],