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A terapia genética será utilizada para tratar os cancros do sangue
Última revisão: 02.07.2025
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A Food and Drug Administration dos EUA emitiu uma recomendação sobre o uso de terapia genética no tratamento da leucemia.
A terapia consiste em fazer alterações no código genético celular do paciente.
Células linfocitárias geneticamente modificadas presentes no corpo são usadas como um “remédio vivo” porque direcionam o sistema imunológico a combater a leucemia, causando, na maioria das vezes, um período longo e estável de remissão.
Os especialistas só podem aguardar uma resposta positiva. Presume-se que, se os eventos se desenvolverem conforme o planejado, a terapia genética será utilizada ainda este ano.
O novo método será apresentado pela empresa farmacêutica Novartis e foi desenvolvido por cientistas da Universidade da Pensilvânia.
A terapia genética será usada para tratar pacientes com leucemia linfoblástica aguda de células B. Os cientistas estão confiantes de que o tratamento será relevante para pacientes com mieloma múltiplo, certos tipos agressivos de tumores cerebrais cancerígenos e outras neoplasias.
A essência da terapia é que os linfócitos T do paciente são geneticamente modificados, tornando-os capazes de combater células malignas. Um vírus neutralizado, baseado no HIV, é usado para interferir no DNA dos linfócitos. O vírus move o gene desejado para as estruturas celulares sem causar o desenvolvimento da doença.
Os linfócitos T modificados são então enviados para encontrar e destruir células cancerígenas. Eles conseguem detectá-las graças ao marcador CD19.
Claro, tudo o que foi descrito acima é apenas o lado teórico. Na prática, tudo parece mais simples. Uma pequena quantidade de sangue é retirada da veia do paciente, congelada e enviada para transformação. Em seguida, as células são alteradas e o sangue retorna à veia do paciente. Experimentos demonstraram que esse procedimento levou a uma remissão estável a longo prazo, mesmo após uma única injeção. Alguns pacientes apresentaram recuperação completa.
Pacientes com leucemia participaram dos testes clínicos do novo método. Suas idades variaram de três a 25 anos. Antes do experimento, seus corpos não respondiam à quimioterapia ou apresentavam exacerbações repetidas.
Um dos primeiros resultados positivos foi registrado em uma menina de seis anos. Em 2012, ela passou por terapia genética e, como resultado, a menina foi completamente curada. Anos se passaram e seus testes continuam bons.
Segundo os autores, eles conseguiram aprimorar o método nos últimos anos. Isso permitiu minimizar o risco de efeitos colaterais: anteriormente, sintomas como febre, congestão pulmonar e hipotensão podiam ser observados após uma injeção.
O novo estudo, realizado há dois anos, envolveu 63 pacientes. Como resultado, 52 deles desapareceram completamente da doença. Onze pessoas, infelizmente, não puderam ser salvas. Os cientistas planejam observar os pacientes sobreviventes e curados por mais quinze anos.
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