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Os clínicos relatam o sucesso do primeiro ensaio do medicamento num doente com púrpura trombocitopénica trombótica
Última revisão: 02.07.2025
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Uma equipe de pesquisadores do Hospital Geral de Massachusetts usou um novo medicamento para salvar a vida de um paciente com púrpura trombocitopênica trombótica imune (PTTi), uma doença rara caracterizada pela formação descontrolada de coágulos sanguíneos em pequenos vasos sanguíneos.
A equipe descreveu o primeiro caso clínico do medicamento sendo usado para tratar iTTP no New England Journal of Medicine.
"O medicamento é uma versão geneticamente modificada da enzima ausente no iTTP, e mostramos que ele foi capaz de reverter a progressão da doença em um paciente com uma forma extremamente grave da condição", disse o autor principal, Dr. Pavan K. Bendapudi, pesquisador da Divisão de Hematologia e Serviço de Transfusão do Hospital Geral de Massachusetts e professor associado de medicina na Harvard Medical School.
A PTTI resulta de um ataque autoimune à enzima ADAMTS13, responsável pela degradação de uma grande proteína envolvida na coagulação sanguínea. A base da terapia para esse distúrbio sanguíneo potencialmente fatal é a plasmaférese, que remove autoanticorpos nocivos e fornece ADAMTS13 adicional.
A plasmaférese induz uma resposta clínica na maioria dos pacientes, mas pode restaurar, no máximo, apenas cerca de metade da atividade normal da ADAMTS13. Em contraste, a forma recombinante da ADAMTS13 humana (rADAMTS13) oferece a possibilidade de uma liberação significativamente maior de ADAMTS13.
O RADAMTS13 foi aprovado recentemente para pacientes com púrpura trombocitopênica trombótica congênita, que ocorre em pacientes nascidos com perda completa do gene ADAMTS13.
Ainda é questionável se o rADAMTS13 pode ser eficaz na iTTP, dada a presença de autoanticorpos anti-ADAMTS13 inibitórios, mas Bendapudi e colegas receberam autorização da Food and Drug Administration dos EUA para usar o rADAMTS13 fornecido pelo fabricante sob um protocolo de uso compassivo em um paciente terminal com iTTP resistente ao tratamento.
"Descobrimos que o rADAMTS13 reverteu rapidamente o processo da doença neste paciente, apesar da crença existente de que autoanticorpos inibitórios contra ADAMTS13 tornariam o medicamento inútil nessa condição", disse Bendapudi.
"Fomos os primeiros médicos a usar o rADAMTS13 para tratar a PTTi nos Estados Unidos e, neste caso, ajudou a salvar a vida de uma jovem mãe."
Bendapudi observou que a infusão de rADAMTS13 suprimiu os autoanticorpos inibitórios do paciente e reverteu os efeitos trombóticos da iTTP. Esse efeito foi observado quase imediatamente após a administração de rADAMTS13, após a troca plasmática diária não ter induzido a remissão.
"Acredito que o rADAMTS13 tem o potencial de substituir o padrão atual de tratamento para PTTi aguda. Precisaremos de ensaios clínicos maiores e bem planejados para avaliar essa possibilidade", disse Bendapudi.
Um ensaio clínico randomizado de fase IIb de rADAMTS13 em iTTP foi iniciado.