A FDA aprova o primeiro medicamento para o tratamento etiológico da fibrose quística

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o primeiro medicamento para o tratamento etiológico da fibrose cística, relata a AP.

A fibrose cística é uma doença hereditária causada por uma mutação no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Essa proteína, sendo um canal iônico, regula o transporte de íons água e cloreto através das membranas das células da membrana mucosa. Devido a alterações na estrutura do CFTR, a viscosidade do muco aumenta, o que leva ao seu acúmulo nos sistemas respiratório, digestivo e geniturinário. Isso, por sua vez, é repleto de infecções crônicas graves dos órgãos correspondentes, razão pela qual muitos pacientes não sobrevivem até a idade adulta.

Até o momento, não havia tratamento etiológico (que atuasse na causa da doença) para a fibrose cística; apenas terapia sintomática era usada para esses pacientes.

O novo medicamento Kalydeco (ivacaftor), desenvolvido pela empresa farmacêutica americana Vertex Pharmaceuticals, melhora a função do CFTR, no qual, devido a uma mutação, o aminoácido glicina na posição 155 é substituído por ácido aspártico (esta variante da proteína é designada G551D-CFTR). Em particular, aumenta a probabilidade de abertura deste canal iônico sob a influência do monofosfato de adenosina cíclico (AMPc) e aumenta a corrente de cloro através das membranas, o que é prejudicado na fibrose cística.

O tratamento experimental com ivacaftor melhorou a função pulmonar dos pacientes em uma média de 10% e os ajudou a ganhar peso (pacientes com fibrose cística geralmente estão abaixo do peso), além de melhorar significativamente seu bem-estar.

O Kalydeco está disponível em comprimidos contendo 150 miligramas do ingrediente ativo e deve ser tomado duas vezes ao dia. O FDA aprovou seu uso em adultos e crianças maiores de seis anos. A eficácia e a segurança do medicamento em crianças menores estão sendo estudadas.

A mutação contra a qual o ivacaftor atua é responsável por apenas 4% dos casos de FC, o que significa que, dos cerca de 30.000 americanos com a doença, o medicamento ajudaria apenas cerca de 1.200 (o medicamento só seria prescrito se o paciente fosse diagnosticado com G551D-CFTR). A maioria dos casos de FC é causada por uma mutação que não possui o aminoácido fenilalanina na posição 508 da proteína CFTR (uma variante chamada CFTR-ΔF508). A Vertex desenvolveu o VX-809, um medicamento atualmente em ensaios clínicos, para essa forma da doença.

"Embora [o ivacaftor] não seja indicado para a maioria dos pacientes, ele mostra que é possível encontrar um erro nos genes e desenvolver racionalmente um medicamento que corrija o problema", disse Drucy Borowitz, diretora do programa de fibrose cística da Universidade Estadual de Nova York em Buffalo.

O desenvolvimento do ivacaftor custou à Vertex centenas de milhões de dólares. A Fundação de Fibrose Cística doou US$ 75 milhões. Um ano de tratamento com o medicamento custaria US$ 294.000, tornando-o um dos medicamentos mais caros.

"O preço do medicamento é definido de acordo com seu valor para um grupo tão pequeno de pacientes", explicou Nancy Wysenski, vice-presidente executiva da Vertex, aos analistas. Ao mesmo tempo, ela observou que a empresa fornecerá o medicamento gratuitamente a pacientes sem plano de saúde ou cuja renda familiar não exceda US$ 150.000 por ano. Além disso, cobrirá 30% do preço do Kalydeco para determinados grupos de pacientes com plano de saúde.

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