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Médicos relatam sucesso no primeiro ensaio de medicamento em paciente com púrpura trombocitopênica
Última revisão: 14.06.2024
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Uma equipe de pesquisadores do Massachusetts General Hospital usou um novo medicamento para salvar a vida de um paciente com púrpura trombocitopênica trombótica (iTTP), uma doença rara caracterizada por a formação descontrolada de coágulos sanguíneos em pequenos vasos sanguíneos. Embarcações.
A equipe descreveu o primeiro caso clínico do medicamento para tratar PTTI no New England Journal of Medicine.
"A droga é uma versão geneticamente modificada da enzima que falta no iTTP, e mostramos que ela foi capaz de reverter a progressão da doença em um paciente com uma forma extremamente grave da doença", disse o autor principal Pawan K. Bendapudi, MD, um pesquisador do Departamento de Hematologia e Serviços de Transfusão do Massachusetts General Hospital e Professor Associado de Medicina da Harvard Medical School.O iTTP resulta de um ataque autoimune à enzima ADAMTS13, responsável pela decomposição de uma grande proteína envolvida na coagulação do sangue. O principal tratamento para esse distúrbio circulatório com risco de vida é a plasmaférese, que remove autoanticorpos prejudiciais e fornece ADAMTS13 adicional.
A plasmaférese produz uma resposta clínica na maioria dos pacientes, mas pode restaurar, no máximo, apenas cerca de metade da atividade normal da ADAMTS13. Em contraste, uma forma recombinante de ADAMTS13 humano (rADAMTS13) oferece o potencial para aumentar significativamente a entrega de ADAMTS13.
RADAMTS13 foi recentemente aprovado para pacientes com púrpura trombocitopênica trombótica congênita, que ocorre em pacientes nascidos com perda completa do gene ADAMTS13.
Permanece questionável se o rADAMTS13 poderia ser eficaz no iTTP dada a presença de autoanticorpos inibitórios anti-ADAMTS13, mas Bendapudi e colegas receberam aprovação da Food and Drug Administration dos EUA para usar o rADAMTS13 fornecido pelo fabricante do protocolo para uso compassivo em um paciente terminal com iTTP resistente ao tratamento.
"Descobrimos que o rADAMTS13 reverteu rapidamente o processo da doença neste paciente, apesar da crença atual de que autoanticorpos inibitórios contra ADAMTS13 tornariam o medicamento inútil nesta condição", disse Bendapudi.
"Fomos os primeiros médicos a usar o rADAMTS13 para tratar PTTI nos Estados Unidos e, neste caso, ele ajudou a salvar a vida de uma jovem mãe."
Bendapudi observou que a infusão de rADAMTS13 suprimiu os autoanticorpos inibitórios do paciente e reverteu os efeitos trombóticos do iTTP. Este efeito foi observado quase imediatamente após a administração de rADAMTS13, após a plasmaférese diária não ter conseguido induzir a remissão.
"Acredito que o rADAMTS13 tem potencial para substituir o atual padrão de tratamento para PTTI agudo. Precisaremos de ensaios maiores e bem desenhados para avaliar esta oportunidade", disse Bendapudi.
Um ensaio clínico randomizado de fase IIb do rADAMTS13 no iTTP já começou.